帕纳替尼的主要靶标是BCR-ABL，一种异常的酪氨酸激酶，其是慢性髓细胞白血病和急性淋巴细胞白血病费城阳性的标志。

慢性髓细胞白血病的特征在于由于产生BCR-ABL蛋白的遗传异常而造成的骨髓白血球过度和不受调控的产生。在白血球过多产生的慢性阶段之后，慢性髓细胞白血病通常演变成更加激进的阶段，例如加速或急剧危机。

急性淋巴细胞白血病费城阳性是携带产生BCR-ABL的Ph +染色体的急性淋巴细胞白血病的亚型。它比慢性髓细胞白血病更具侵袭性，经常接受化疗和酪氨酸激酶抑制剂联合治疗。因为这两种疾病都表达BCR-ABL蛋白，所以这会使它们对用普纳替尼治疗有潜在的易感性。 BCR-ABL在95%的慢性髓细胞白血病患者中检测到[需要的引证].

研究共纳入51名患者。中位随访20.9个月(14.9-25.2)。43名患者初始剂量为45mg/天;8名患者的初始剂量为30mg/天。43/46(94%)名可评估患者在6个月时达到完全细胞遗传学缓解。