尼洛替尼（Nilotinib）该药由诺华公司开发，是一种BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂。该药被FDA授予“孤儿药”，并于2007年10月获批上市，用于治疗新诊断的慢性期、Ph+的成人CML患者（一线治疗），以及慢性期和加速期、Ph+且对包括伊马替尼在内的既往治疗耐药或不耐受的成人CML患者。

 
在新型酪氨酸激酶抑制剂（TKI）用于初治慢性粒细胞白血病（CML）的 III 期临床试验（ENESTnd）中，通过短期随访，尼洛替尼比伊马替尼显示出更高的主要分子遗传学有效率（MMR）和更低的急变率。然而 CML 是一个慢性过程，了解长期 TKI 治疗的结果更为重要。近期，德国耶拿大学的 Hochhaus 教授在 Leukemia 杂志公布了尼洛替尼治疗 CML 的长期随访结果。
 
结果显示，与伊马替尼组相比，尼洛替尼组至24个月期间的主要分子学反应（MMR）率（P =0.0096）、24个月时MMR率（P =0.0395）和24个月时持久MMR率（P =0.0001）更高；尼洛替尼组Sokal评分各级患者至24个月期间的MMR率均高于伊马替尼组。尼洛替尼组和伊马替尼组估计的2年未进展至加速期/急变期（AP/BC）的患者比例分别为96.8%和96.1%（P =0.7481）；估计的2年总生存率（OS）均为98.5%。尼洛替尼组与伊马替尼组均具有良好的治疗耐受性，未识别出新的不良事件。