来那度胺于 2006 年初获得 FDA 批准用于治疗骨髓增生异常综合症（MDS），从而首发上市。

MDS 是一种恶性血液疾病，全球大约有 30 万患者。当骨髓中的血细胞始终处于不成熟阶段从而不能履行其必要功能时，骨髓增生异常综合症就会发生。骨髓中充满了这些不成熟细胞，抑制了正常细胞的发展。超过一半的骨髓增生异常综合症患者诊断出细胞染色体变异，包括一个以上染色体的部分或完全缺失。

MDS 的病因尚不明确，推测是由于生物、化学或物理等因素引起基因突变，染色体异常使某个恶变的细胞克隆性增生。业已公认，诱变剂如病毒，某些药物（如化疗药），辐射（放疗），工业反应剂（如苯，聚乙烯）以及环境污染。可引起染色体的重排或基因重排，也可能只引起基因表达的改变导致 MDS。

MDS 患者必须经常依靠输血来抵抗贫血、疲劳等症状，直到发展成为威胁生命的铁超负荷或者铁中毒。该疾病的治疗迫切需要一种治本的方法而不仅仅是控制症状。

来那度胺便是有效治疗骨髓增生异常综合症（MDS）唯一的药物，临床结果发现 64％的 MDS 病人用来那度胺治疗后无需再用输血来治疗 MDS。