今年 1 月 23 日美国食品药品监督管理局（FDA）批准帕比司他用于治疗复发性多发性骨髓瘤。

去年年底帕比司他被 FDA 否决，因公司需提交额外信息来支持该药用于稍不同的适应症。使用帕比司他的患者此前需要接受两个复发性多发性骨髓瘤标准治疗，包括硼替佐米和免疫调节剂。另外，帕比司他批准用于硼替佐米与地塞米松联合治疗，该药是组蛋白去乙酰化酶抑制剂的第一个新药。

FDA 工作人员 Pazdur 称，帕比司他不同于现有治疗多发性骨髓瘤的药物，它有新的作用机制，这使其成为极有潜力的候选药物。FDA 的批准基于临床试验 PANORAMA-1（帕比司他口服治疗多发性骨髓瘤），该试验纳入 193 例曾接受硼替佐米和免疫调节剂的患者。试验结果表明，帕比司他治疗的患者无进展生存期中位数显著高于安慰剂组。

2014 年 11 月，FDA 的专家曾反对批准该药用于复发性多发性骨髓瘤的治疗，认为该药物利不大于弊。大多数委员会成员认为，在帕比司他 / 硼替佐米 / 地塞米松的联合治疗中，帕比司他的伤害或死亡的风险超过其潜在的治疗作用。其副作用包括恶心、呕吐、腹泻和疲劳，可能与静脉注射硼替佐米有关。

在临床试验中观察到最常见的不良反应有疲劳、恶心、腹泻、外周水肿和呕吐等，最常见的异常为低磷血症、低钾血症、低钠血症和肌酐升高。常见的血液学异常包括血小板减少、淋巴细胞减少、白细胞减少中性粒细胞减少和贫血。该药严重的毒性反应包括严重的腹泻和心脏毒性。由于这些风险，需要告知医护人员如何减少该药的这些风险，该部分是 FDA 加速审批程序的一部分。