经过科研人员近6年的艰苦科研攻关，齐鲁制药又一重磅炸弹抗癌新药注射用硼替佐米于近日获国家药品监督管理局批准，即将进入国内市场。这是继吉非替尼上市一年半内，公司获批上市的第二个分子靶向抗肿瘤药物。
 
硼替佐米是目前临床治疗多发性骨髓瘤的一线特效靶向药物，齐鲁制药这一成果，将为国内数以十万计的病患带来更多的用药选择，惠及众多人群。
 

 
在被免疫疗法、抗体药物等热词频频刷屏的当今肿瘤药物研发领域，“多发性骨髓瘤”“硼替佐米”等关键词听起来不那么时髦。但当我们了解了硼替佐米及其在多发性骨髓瘤治疗中的地位、了解了齐鲁制药的硼替佐米开发概况之后，我们会重新认识这个疾病、认识硼替佐米，并进一步加深对齐鲁制药在仿制药研发方面所秉持的理念和取得成效的认识。
 
发病率逐年上升的第二大血液系统恶性肿瘤多发性骨髓瘤
 
多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，是继淋巴瘤之后的第二多发的血液系统恶性肿瘤，以骨髓中克隆性浆细胞恶性增殖为特征，临床表现为高钙血症、肾功能不全、贫血和骨质破坏等。
 
2018年，美国癌症协会估计美国MM新发病例为30770例（发病率约9-10/10万），新死亡病例为12770例；而2004年报道新发病例为15270例，新死亡病例11070例，新发病例数增长较快。我国MM发病率比欧美略低，2000年初报道的发病率为1-2/10万，随着医学诊断水平的提高和人口老龄化，发病率应逐年提升，有业内人士预计，当前这一数据约为6-10/10万。
 
巨大疗效突破，大幅延长患者寿命甚至治愈

MM的治疗以药物为主。二十世纪，以烷化剂为主组成的治疗方案在临床使用长达四十年，总体缓解率低，毒副作用较大，患者中位生存期仅3-4年。
 
 
自二十世纪末开始，两类新型药物的出现给MM的治疗带来突破。一类是免疫调节剂，如Celgene公司开发的沙利度胺、来那度胺；一类是蛋白酶体抑制剂，如Millennium公司开发的硼替佐米。
 
过去十几年来，MM患者的缓解率得到大幅提升，中位生存期延长到5-7年，少部分低危患者甚至能够治愈，很大程度上是因为这两类新型药物的广泛应用。
 
硼替佐米作为首个蛋白酶体抑制剂，自2003年首次上市以来，临床应用迅速扩展，在初诊、复发患者中获得大量临床应用证据，使该药成为所有MM患者的基础治疗药物。
 
美国国立综合癌症网络（NCCN）多发性骨髓瘤指南（2018年版）中，优先推荐五种联合用药方案用于初诊患者的诱导治疗，硼替佐米是其中四种方案的主要药物。
 
免疫调节剂来那度胺作为MM治疗的另一种新型药物，也是诱导治疗、复发患者治疗的主要药物之一，而且是唯一获NCCN（2018年版）优先推荐用于维持治疗的药物。该药同样是国内企业争相仿制的目标。