真性红细胞增多症(PV)和骨髓纤维化(MF)是复杂的情况，研究人员仍在努力寻找他们的确切病因。有证据表明，被称为络氨酸激酶或jaks的蛋白质也参与其中。JAK蛋白发出信号，影响骨髓中的血细胞的产生。当jak发出太多的信号时，它们会导致身体产生错误的血细胞数量。这一系列事件被称为过度活跃的JAK信号。

JAK信号可能在很多方面变得过于活跃。一种方法是通过JAK突变。突变是DNA的微小变化，导致蛋白质的行为与正常情况不同。所有拥有PV和MF的人都认为，即使他们没有JAK突变，他们也会有过度活跃的JAK信号。
Jakafi的工作是瞄准jak，控制着血细胞的生产。在这样的情况下，Jakafi减少了过度活跃的JAK信号。

对于先前服用羟基脲药物而效果并不好或无法仍受的患有（PV）真性红细胞增多症的人服用鲁索替尼有什么好处呢？
与其他标准的治疗方法相比，Jakafi在一项临床试验中多为先前服用羟基脲药物而效果并不好或无法仍受的患有（PV）真性红细胞增多症的人，据说，如果Jakafi保持病人的血容量(红细胞数量的百分比)控制，治疗的效果是有效的，同时减少了至少35%的脾容积。这里是结果。

经过大约8个月的治疗:
● 在接受了Jakafi的组中23%的患者与接受其他治疗组的患者相比只有1%的患者保持了他们的血细胞计数控制并减少了至少35%的脾脏体积
● 在Jakafi组中60%的患者没有进行静脉切开术就能控制他们的血球容积而接受其他治疗的患者中有19%的患者.
● 接受Jakafi治疗的患者中有40%的患者的脾脏数量至少减少了35%，而接受其他治疗的患者只有1%