鲁索替尼，Jakafi(ruxolitinib)，由诺华公司研发，是FDA批准的首个治疗骨髓纤维化和真性红细胞增多症的药物，也是目前唯一一个可以用于此病的药物。在美国，此药一年的费用约为12万美元。

孤儿药的地位，以及研发的巨大成本造成了如此高昂的药价。



原发性骨髓纤维化症：

原发性骨髓纤维化症（PMF）是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病（MPD），

骨髓纤维化（MF）简称髓纤。也是一种非常罕见的疾病。而且发病原因未明。典型的临床表现为幼红细胞及幼粒细胞性贫血，并有较多的泪滴状红细胞，骨髓穿刺常出现干抽，脾常明显肿大，并具有不同程度的骨质硬化。

原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗。包括输血。血小板增多可以给与羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。

鲁索替尼用于该症的效果是基于COMFORT-1和COMFORT-2试验的结果，2011年11月美国食品和药物管理局（FDA）批准该药用于治疗骨髓纤维化。



真性红细胞增多症：

真性红细胞增多症（PV）是一种造血干细胞的克隆性慢性骨髓增殖性疾病。PV起病隐袭，进展缓慢，通常经历以下两个进展阶段：①增殖期或红细胞增多期 常有红细胞增多；②红细胞增多后期 表现为全血细胞减少、髓外造血、肝脾肿大、脾亢和骨髓纤维化。出血和血栓是PV的两个主要临床表现，少数患者可进展为急性白血病。

美国 FDA 于2014年12 月 4 日批准鲁索替尼用于治疗真性红细胞增多症患者。



用药注意事项：

1.在用本药之前必须做全血细胞计数，用药初始必须每2-4周检测一次全血细胞计数，根据临床及实验室指标调整剂量，直至剂量稳定化。

2.对血小板计数大于200/μL患者，鲁索替尼的开始剂量是20 mg口服每天2次给药，而对血小板计数在100/μL和200/μL之间的患者，15 mg每天2次。

3.根据反应增加剂量和因推荐至最大每天2次25 mg。如脾脏无减小或症状无改善6个月后终止。

4.对中度(CrCl 30-59 mL/min)或严重肾受损(CrCl 15-29 mL/min)和血小板计数在100/μL和150/μL之间的患者，鲁索替尼开始剂量减低至10 mg每天2次。终末肾病(CrCl 小于15 mL/min)不需要透析患者中和有中度或严重肾受损和血小板计数小于100/μL患者避免使用。

5.对任何程度肝受损和血小板计数100/μL和150/μL之间的患者，鲁索替尼开始剂量减低至10 mg每天2次。肝受损与血小板计数小于100/μL患者避免使用。