据 9 月 27 日一个医学会议发布的数据，辉瑞旗下治疗特定基因突变肺癌患者的克唑替尼（Xalkori）证明对缩小一种更罕见疾病患者的肿瘤有效。在一项由 50 名 ROS1 基因重排的非小细胞肺癌患者参与的研究中，克唑替尼治疗导致 36 名患者（或 72%）的肿瘤出现显明缩小，另有 9 名患者的肿瘤停止增长，研究人员如此报道称。

克唑替尼与一种伴随诊断试剂一起被批准用于治疗 ALK 基因突变患者，伴随诊断试剂用以确定有这种基因突变的患者，这种突变类型占非小细胞肺癌 (NSCLC) 的 4%。大约 1%-2% 的 NSCLC 患者被认为 ROS1 基因突变呈阳性。

“这是在一个大组的 ROS1 阳性肺癌患者中确定克唑替尼活性的首个权威性研究，研究证实 ROS1 是这些患者的一个真正治疗靶点，” 该项研究的主要研究者，来自波士顿麻省总医院癌症中心的 Shaw 博士在一份声明中如此称。

这款口服药物每天服用两次时其平均响应时间是 17 个月，有一半的患者仍在接受该药物治疗，未发现有肿瘤出现恶化的证据，研究人员表示称。“克唑替尼用于 ROS1 阳性患者而产生的疾病缓解时间很长，平均而言，与我们看到的其它用于肺癌和黑色素瘤的靶向治疗药物相比，克唑替尼耐药性似乎出现的较晚，” Shaw 表示称。

这项研究在马德里举行的欧洲肿瘤内科学会 (ESMO) 会议上公布，同时也发表在了《新英格兰医学杂志》上。诊断工具的进展及人类遗传学的理解已经能够让医生确定哪些是 ROS1 突变患者。

“这是个体化用药的一个伟大成功案例，” 麻省总医院综合诊断中心的医学主任 Iafrate 博士称，他也是该研究的一位主要研究者。他称这项研究结果“对 ROS 患者难以置信地重要。”Iafrate 称，虽然 ROS1 阳性 NSCLC 患者比较罕见，但“如果你致力于通过诊断实验室资源去发现该 1%-2% 的患者，那你将真正发挥作用。”

克唑替尼尚未获批用于治疗 ROS1 阳性患者。“辉瑞继续支持克唑替尼用于 ROS1 重排患者的临床研究，以更好地理解这款药物用于这类人群的活性，”该公司在一份声明中表示。全球每年预计会有 150 万 NSCLC 新增病例。