美国食品和药物管理局（FDA）已批准使用的靶向治疗克唑替尼（Xalkori®）治疗非小细胞肺癌（NSCLC）。

 
新批准用于晚期非小细胞肺癌的肿瘤已经改变被称为在ROS1基因重排的患者的治疗。克唑替尼最初被批准用于晚期非小细胞肺癌患者的肿瘤在ALK基因具有相似的变化。
 
这两种基因的改变在非小细胞肺癌中是罕见的。大约百分之5的非小细胞肺癌患者有ALK的肿瘤，大约只有百分之1基因的改变。作为与ALK的情况下，ROS1改变通常发生在患者没有吸烟或轻度吸烟者，虽然两基因的改变可在同一肿瘤中发现它是罕见的。
 
扩大的批准是基于一个单臂临床试验涉及50例转移性非小细胞肺癌，ROS1改变的结果。总体而言，百分之66的患者有一个客观的肿瘤反应，是一个部分或完全减少他们的肿瘤的大小。病人肿瘤反应的中位持续时间仅超过18个月。
 
从试验的结果是声明发表在新英格兰医学杂志上的，尽管FDA的批准是基于更新的结果。
 
NCI癌症研究中心胸胃肠肿瘤学分会，Arun Rajan说：“强烈的响应率和响应时间在试验基本上比什么通常出现在晚期非小细胞肺癌患者，与细胞毒性化疗的反应率约为百分之30，和中位无进展生存期为4至6个月，在晚期，未经治疗的非小细胞肺癌患者。”
 
去年FDA批准用于治疗晚期非小细胞肺癌两免疫治疗药物，免疫检查点抑制剂nivolumab（Opdivo®）和pembrolizumab（Keytruda®）。如何使用这些药物在治疗其它靶向治疗仍不清楚，Rajan博士说：“最佳的排序策略，即是否使用它们的顺序或同时保持被定义，并需要进一步的研究来回答这些问题。”
 
常见的副作用是，在超过百分之25的患者参加试验中观察到的包括视觉障碍，恶心，腹泻，四肢肿胀，便秘，呕吐。罕见但严重的副作用与克唑替尼有肝脏问题，肺部炎症、心率和节律变化，部分或完全丧失视力。
 
一般来说，患者耐受克唑替尼和副作用是可控的，Rajan博士指出，但患者经历更严重的副作用，需要密切监测。管理严重的副作用，有时需要减少药物剂量或停用它完全。