Gleevec 400 mg的治疗，95%患者取得完全血液学缓解，60%患者取得主要细胞遗传学缓解。中位随访18个月后，95%患者依然存活，而且大多数未发展至晚期阶段。如预期的一样，很少发生3或4级非血液学副作用，其血液学毒性是可控制的，仅有2%的患者因为药物相关副作用停止治疗。

2003 年3月，O’Brien 等[4]的随机试验结果发表在《新英格兰医学杂志》。在1 106例患者中进行大规模的随机试验，随机分配患者分别接受Gleevec（每日 400 mg）和α-干扰素加低剂量阿糖胞苷治疗，对于治疗失败或不能耐受的患者可交叉换组。中位随访19个月，Gleevec组主要细胞遗传学缓解率是 87.1%，而α-干扰素及低剂量阿糖胞苷组为34.7%。估计的完全细胞遗传学缓解率Gleevec组为76.2%，干扰素组为14.5%( P <0.01)。估计未发展至疾病晚期的百分率，Gleevec组为96.7%，干扰素组为91.5%（P<0.01）。除了其明显的有效性，Gleevec 较干扰素联合阿糖胞苷更易耐受。根据此次大规模随机试验的显著统计学意义的资料，干扰素为基础的疗法不再是 CML患者的首选治疗措施。目前还未明确异基因移植是否仍作为首选治疗选择。
最近发表的资料显示了Gleevec一线治疗CML的有效性。M．D．Anderson癌症中心在50例新诊断CML患者中进行的单组试验产生了相似的结果[5]。这50例患者每天接受400 mgGleevec治疗，中位随访9个月后评估疗效。完全血液学缓解率为98%，90%患者获得主要细胞遗传学缓解，72%获得完全细胞遗传学缓解。
2 Gleevec毒性反应的处理
由Gleevec治疗引起的血液学和非血液学毒性的处理，最近的生物化学文献中有详细的描述[6]。对于血液学毒性，3～4级（嗜中性细胞计数<1 000/mm3或血小板计数<50 000/ mm3）需控制用药直到恢复至2级或更好，如在两周内达到2级则恢复原用药剂量，如为3～4级且持续2周以上则减少日剂量至300 mg。3～4级贫血应用促红细胞生成素（EPO）。在加速期，患者可能伴有疾病相关的血细胞减少，此时不必中断或暂停Gleevec的应用。对于非血液学毒性，2级初次暂停用药直至1级或更好，然后恢复至足量。2级复发暂停用药直到1级或更好，然后恢复至300 mg剂量，3～4级暂停用药直到1级或更好，然后恢复至300 mg剂量。
3 Gleevec治疗CML疗效监测
CML疗效监测可用检测染色体核型，荧光原位杂交（FISH），逆转录聚合酶链反应（RT-PCR）等方法。染色体核型检测用于确证疑似CML的病例，排除或确定可疑的基因遗传性，通过对处于细胞分裂中期的骨髓细胞进行分类和染色体分析，检测是否存在费城染色体以及其他异常染色体[7，8]。FISH用于明确诊断，常规监测细胞水平和检测最小残余病变（MRD），检测样本来于源外周血或骨髓，应用杂交方法分别将荧光标记的bcr和abl基因片段整合到DNA当中，包括未加区分的分裂间期细胞（间期 FISH）和分裂中期细胞（中期FISH，IP-FISH）。在多种FISH有效探针当中，双色、双融合的探针特异性更高，在DNA水平检测是否存在 bcr-abl基因片段。RT-PCR[9]用于确定bcr-abl的断裂位置，检测最小残余病变，尤其用于其他方法未能检测出bcr-abl存在时，应用聚合酶链式反应，逆转录患者RNA，扩增bcr-abl基因片段，检测是否存在bcr-abl的mRNA转录因子。
4 结语
核型分析是用以鉴定极少数bcr-abl阴性的CML患者，它同时也作为一个基准用来评估Ph1阳性患者的疗效反应。在初步核型分析中Ph1阴性患者（10%患者）应进行更为敏感的测试（如RT-PCR或FISH）来检测bcr- abl融合基因。如果患者适合做外周血或骨髓的异基因干细胞移植，而且他们也同意该治疗，则应进行人类白细胞抗原（HLA）检测。大量的随机试验和单组试验清楚地显示Gleevec作为CML的首选治疗缓解率明显优于干扰素治疗，Gleevec对于难治性和不能耐受α-干扰素治疗的患者同样有效。该结果的唯一局限性是缺乏Gleevec的长期随访资料。应用Gleevec的指征和指标在目前的临床试验中将进一步确定，长期疗效也有待进一步明确。但是，很显然Gleevec将在CML的治疗中发挥重要作用[10]。