1 剂量

 
两项大型的随机 Ⅲ 期临床试验研究格列卫治疗不能切除和(或)转移性的 CD117 阳性的胃肠道间质瘤(GIST)的剂量。一项是美国肉瘤联合组S0033研究，共入组746例患者。另外一项是EORTC 62005研究，共入组946例患者。两项研究的设计相似。结果表明：与传统化疗相比，400mg/d剂量组和800mg/d剂量组格列卫治疗不能切除和(或)转移性的 CD117 阳性的胃肠道间质瘤(GIST)均可延长生存，病控制率和总生存率两组相似，但 800mg/d剂量组毒性大，400mg/d剂量组疾病进展增加剂量用800 mg/d部分患者仍可临床获益。由鉴于此，目前认为格列卫治疗起始用400mg/d剂量，疾病进展可增加剂量用800mg/d。
 
2 治疗的持续时间

法国进行了一项多中心前瞻性随机研究BFR14试验。共有58例胃肠道间质瘤(GIST)者接受 400 mg/d格列卫治疗12个月后疾病无进展，随机进入继续治疗组或停药组，继续治疗组26例患者4例(26%)疾病进展，停药组32例患者21例(66%)疾病进展。停药组PFS显著缩短至中位时间6个月(95%CR:3～9个月, P<0.0001)，停药组中开始获CR和PR的患者停药后PFS相似。重新用药后14例可评价疗效的患者中有11例(79%)疾病控制(RR或SD)，1年生存率继续治疗组或停药组分别为87%和89%(P= 0.46)，生活质量两组差异无显。
 
但是这一研究中期分析时发现停药组PFS明显缩短，停药以后导致肿瘤加速生长，这可能是因停药会失去对敏感克隆的控制，终使病情进展。当时该研究就停止了进行随机，所有患者均用格列卫治疗。因此本研究的结果有待进一步的证实。
 
目前对于晚期的胃肠道间质瘤患者来说，美国国家综合癌症网络推荐格列卫治疗应持续应用至疾病进展或者不能耐受。

3 疗效的评估
 
Benjamin等采用Choi标准(肿瘤单径缩小10%，或在增强CT中肿瘤密度下降15%)，发现用该标准评价伊马替尼治疗GIST的疗效较RECIST标准敏感准确。该标准结合肿瘤密度并使用CT肿瘤大小的变化，早期发现疗效，在TTP方面有预测性，且与PET的结果相关性好。
 
Le Cesne等对EORTC 62005研究的疗效采用以上的标准进准得出的，现根据测量结果重新分为6组：PR(肿瘤缩小超过30%)、MR(肿瘤缩小10%～30%)、NC-(肿瘤缩小0～10%)、NC +(肿瘤增大0～20%)、PD(肿瘤增大超过20% 或出现新病灶)和主观PD(临床认为PD, 无测量结果)，发现PR和MR患者的TTP和OS相似;NC-和NC+以及PD和主观PD的患者TTP和OS也相似。这样患者就可以被分为有效(肿瘤缩小超过10%)、无变化(肿瘤缩小不足10%，肿瘤增大不足20%)和进展(肿瘤增大超过20%，或出现新病灶，或主观PD)，这一新的疗效评价标准较RECIST标准好的预测了疾病进展和生存。而肿瘤缩小超过10%就可以认为格列卫治疗有效，对格列卫敏感。
 
4 耐药性
 
患者可以对格列卫原发耐药或继发耐药。 原发耐药是指在伊马替尼治疗后 6个月内疾病进展，这种进展往往是多病灶一起进展。继发耐药往往发生在伊马替尼治疗后6个月以上，可以是局灶性的，即可以是在大部分病灶控制的情况下局部病灶发生进展;也可以是多病灶耐药。如果伊马替尼可控制大部分病灶，应继续用药，剂量可以增加至800～1000mg/d。如有可能局部进展病灶手术切除。
 
5 毒副作用有哪些?
 
尽管该药能有效地治疗胃肠道间质瘤(GIST)，但仍有部分患者不能耐受该药的副作用(水肿、腹泻、肌肉骨骼痛等)，且有转移性的晚期患者很少获得完全缓解。