多形性成胶质细胞瘤是致死性原发性脑肿瘤。胶质母细胞瘤患者的平均生存期为12-16个月。这些肿瘤迅速传播到大脑的其他部位，由于这些肿瘤难以治疗并且经常复发。当肿瘤复发时，治疗方案有限，患者平均寿命持续三至四个月。

 
现有的治疗干预对复发性多形性胶质母细胞瘤患者的结果影响最小。使用伏立诺他治疗手术后复发的多形性胶质母细胞瘤患者，放射治疗和化学疗法，15％的患者在治疗开始后6个月或更长时间内没有肿瘤复发，入组患者的中位生存期是5.7个月 - 在以前的NCCTG试验中参加的类似患者人数的中位总生存期为4至4.4个月。
 
该研究是伏立诺他治疗靶向脑癌的首例应用。伏立诺他被美国食品和药物管理局（FDA）批准用于在两种或更多种全身治疗失败的患者中治疗皮肤T细胞淋巴瘤。
 
在本研究中另外一组患者在手术前用伏立诺他治疗，并对其切除的肿瘤进行基因和蛋白质分析。该分析证实了组蛋白乙酰化的增加，并显示基因变化，表明伏立诺他达达成胶质细胞瘤肿瘤并干扰靶标途径。研究人员计划将此分析扩大到所有研究患者。这将有助于定义患有更多可能受益于治疗的患者群体，以便将来可以进行个性化治疗。
 
伏立诺他是第一个FDA批准的口服抗癌剂，其抑制与细胞中的DNA密切相关的酶，组蛋白脱乙酰酶。通过抑制组蛋白的去乙酰化 - 有助于组织DNA结构的蛋白 - 伏立诺他替会改变几种重要的基因和蛋白质的表达，导致肿瘤细胞死亡并阻止肿瘤生长。
 
研究结果表明，伏立诺他酯本身在多形性胶质母细胞瘤中显示出抗癌活性。正在进行的计划是将伏立诺他胺与其他药物结合在将来的脑肿瘤患者临床试验中。