目前，针对晚期肾癌（RCC）靶向药物舒尼替尼（索坦）临床试验主要是在西方人群中进行。以往的研究显示，靶向药物相关不良事件（AE）存在种族差异。因此，我们急需更多关于靶向药物在亚洲和中国人群中安全性和有效性的研究数据以更好地指导临床治疗。今年5月，我国进行了首例评估舒尼替尼一线治疗转移性肾癌的疗效和安全性的临床试验。



 索坦
  研究从11家中心入组了105例年龄≥18岁的不可切除转移性肾透明细胞癌患者，每日接受一线舒尼替尼50 mg（4/2方案）治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。在出现明显毒性的情况下，舒尼替尼的剂量可中断或减少为37.5或25mg。主要研究终点中位PFS 14.2个月，中位OS为30.7个月，1年生存率为72.0％。在103例患者中，ORR为31.1％，其中1例（＜1％）CR，31例（30.1％）PR；47例（45.6％）病情稳定，18例（17.5％）疾病进展。临床获益率60.2％。 

  跟以往索坦III期研究结果所报告的PFS（11.9个月）和OS（28.6个月）相比，该研究在疗效方面有所改善，这可能跟临床舒尼替尼用药经验的提升有关，包括剂量的优化以及用药周期的延长（7.4个月vs 6个月）。另外，东西方人群的差异也有可能是其中一部分原因。安全性方面，共有103例患者（98.1％）报告AE，其中大部分为轻中度（1或2级）。最常见治疗相关不良事件是手足综合征，白细胞减少、乏力和血小板减少，与索坦在西方人群中报道的结果相似。没有出现治疗相关心脏毒性以及3级以上甲状腺功能减退或降低的病例。8例患者由于治疗相关的AE而停用舒尼替尼，包括HFS、食欲下降、疲乏、蛋白尿、口腔炎、白细胞减少（各1例）和2例SAE：4级气胸和2级血肌酐升高，所有不良反应经治疗后均能缓解。