强直性脊柱炎（AS）是一种慢性炎症性疾病，严重影响患者生活质量并可能引起肢体功能障碍。虽然目前已有肿瘤坏死因子抑制剂等药物用于治疗强直性脊柱炎，并已取得一定效果，但种类毕竟有限，且长期用药产生的免疫原性等不良反应限制其长期应用。

托法替尼是一种口服JAK激酶抑制剂，已用于治疗类风湿关节炎等疾病。来自荷兰的学者Van der Heijde在欧洲风湿病年会发表了一项为期16周的Ⅱ期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，探讨不同剂量托法替尼治疗强直性脊柱炎的有效性与安全性。该项研究共纳入207例成年病情活动的AS患者，随机分配到安慰剂组、每天两次托法替尼2mg组、5mg组及10mg组，连续用药12周另加4周的后续随访。

分析随访结果提示，托法替尼10mg每日两次ASAS20 Emax 模型具有更高的反应率，而NRI算法则提示，相对于2mg或10mg每日两次而言，5mg每日两次的ASAS20反应率更显著优于安慰剂。次要疗效终点研究中，接受托法替尼治疗的三组患者ASAS40反应率、ASDAS及BASDAI50改善程度均优于安慰剂。实验中仅有2例治疗相关的带状疱疹报告，分别在托法替尼每日两次2mg组及10mg组，无结核、肿瘤、胃肠穿孔及死亡报告。剂量依赖的实验室指标异常可在16周时恢复正常。

最终结论：口服托法替尼5mg及10mg每日两次均有效而迅速地缓解强直性脊柱炎病情并改善磁共振骶髂关节及脊柱炎症，而且安全性良好，有望成为治疗强直性脊柱炎的又一利器。