根据最新报告的三期临床试验，托法替尼，一种酪氨酸激酶（JAK）口服抑制剂，在1年的时间里，使41%的难治性中重度活动性溃疡性结肠炎患者获得持续临床缓解。

溃疡性结肠炎患者托法替尼口服试验（OCTAVE）中，口服托法替尼10mg每日两次的患者缓解率比使用安慰剂的患者高出近30个百分点。相关内容由加州大学胃肠病科William J. Sandborn博士及其同事发布于新英格兰医学杂志。 

调查结果与两个阶段的3期试验（OCTAVE 1和OCTAVE 2）的结果是一致的。

然而，托法替尼还与多个相关的不良事件，包括高密度脂蛋白和低密度脂蛋白胆固醇水平的升高，更多的整体感染和带状疱疹感染相关。

不良反应可能限制托法替尼在一些患者中的可用性，哈佛医学院布莱根妇女医院克罗恩病和结肠炎中心Sonia Friedman博士在伴随社论中说。Friedman博士称这些新发现是有希望的，但也指出需要进一步的研究来确定最有可能受益于这种新疗法的特定患者子集。 

2期成功临床试验后的试验中，8周时，服用托法替尼15mg每日两次的中至重度活跃性溃疡性结肠炎患者有比安慰剂组显著更高的应答率。 

OCTAVE 1和2试验分别包括598例和541例对常规治疗或抗肿瘤坏死因子拮抗剂治疗有抵抗的中至重度活动性疾病患者。OCTAVE维持试验纳入593例在诱导试验中对治疗有临床反应的患者。 

研究人员随机分配诱导试验中的患者接受托法替尼10mg或托法替尼15mg或安慰剂，每日两次持续8周。后他们随机分配在8周时有治疗应答的患者接受托法替尼5mg或托法替尼10mg或安慰剂，每日两次维持治疗52周。作者指出，在维持试验中，大多数患者（88%）在诱导试验中使用了研究药物，在维持试验开始时，有30%的患者处于缓解状态。

所有三项试验的主要终点是基于梅奥评分和医生的全面评估的缓解。Mayo缓解标准包括总分≤2，分项分数≤1，直肠出血得分0。

在诱导实验中，治疗组8周缓解率明显高于安慰剂组。在诱导试验1中，10mg组患者有18.5%在8周达到缓解，安慰剂组有8.2%。在诱导试验2中，治疗组中有16.6%的患者达到缓解，安慰剂组有3.6%。